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已授权
一种提高胎儿血红蛋白表达的方法
📄 申请号:CN201880069636.8
📄 发布日:2026/05/11
著录项目信息
申请日
2018-10-26
申请人
博雅辑因(北京)生物科技有限公司
法律状态
已下证
专利类型
主分类号
C12N15_113
IPC 分类号
技术画像
所属领域
基因治疗
基因治疗
基因表达调控
血红蛋白相关技术
应用场景
β-地中海贫血治疗, 镰状细胞病治疗, 血液疾病基因治疗, 胎儿血红蛋白诱导
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摘要
提供一种基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法,包括通过基因编辑技术破坏BCL11A基因组CTTCCT区域。基因编辑后的造血干细胞具有正常细胞功能,能显著提高胎儿血红蛋白的表达,用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的治疗。
权利要求书 (12项)
说明书
附图
……
……
图1
图2
图3
法律状态时间线
一种有机消光剂及其制备方法
当前第 / 件
一种提高胎儿血红蛋白表达水平的方法
同领域国内专利 · IPC: (C12N15_113)
C12N15_01
C12N15_04
C12N15_06
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C12N15_113
C12N15_115
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