发明专利已授权

一种提高胎儿血红蛋白表达水平的方法

📄 申请号：CN201811256120.2 📄 发布日：2026/08/05

著录项目信息

申请日

2018-10-26

公开号

CN109735497B

公开日

2021-11-02

申请人

博雅辑因(北京)生物科技有限公司

法律状态

已下证

专利类型

发明

主分类号

C12N5_10

IPC 分类号

C12N5_10 , C12N15_113 , C12N15_90 , C12N5_078 , A61K35_18 , A61K35_14 , A61P7_06 , A61P35_00 ,

技术画像

所属领域

基因表达调控基因表达调控基因治疗生物技术药物

应用场景

地中海贫血治疗, 镰状细胞病治疗, 血红蛋白相关疾病治疗, 基因治疗药物开发

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摘要

本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。在本发明中，已确认能够修饰完成后的造血干细胞具有正常细胞功能，且显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此，可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。

权利要求书 (12项) 说明书附图

……

图1

图2

图3

法律状态时间线

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议价

不含过户费

📋 交易方式： 委托待转让 📌 交易状态：在售 👁️ 浏览次数：12 ❤️ 收藏人数：93 📋 项目申报： 已报项目

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