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摘 要:本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。在本发明中,已确认能够修饰完成后的造血干细胞具有正常细胞功能,且显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此,可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。
著 录 项:
专利/申请号: | CN201811256120.2 | 专利名称: | 一种提高胎儿血红蛋白表达水平的方法 |
申请日: | 2018-10-26 | 申请/专利权人 | 博雅辑因(北京)生物科技有限公司 |
专利类型: | 发明 | 地址: | 北京市昌平区科学园路22号2栋2层 |
专利状态: | 已下证 查询审查信息 | 分类号: | C12N5/10搜分类 医疗搜索 |
公开/公告日: | 2021-11-02 | 转让价格: | 面议 |
公开/公告号: | CN109735497B | 交易状态: | 等待洽谈 搜索相似专利 |
交易方 | 企业 | 个人 |
买家 | 营业执照副本复印件(需盖公章) | 身份证复印件(签字) |
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专利转让协议(需盖公章)一式两份 | 专利转让协议(需签字)一式两份 | |
卖家 | 营业执照副本复印件(需盖公章) | 身份证复印件(需申请人签字) |
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日期 | 法律信息 | 备注 |