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本发明公开了一种表面进行二氧化硅修饰的病毒在制备静脉给药途径基因治疗药物中的应用，属于生物医学领域。表面进行二氧化硅修饰的病毒是采用PEI和硅酸衍生物在病毒表面进行原位生物矿化得到的。将病毒与PEI溶液共孵育后加入硅酸衍生物，调控生物矿化反应后得到原位硅化的病毒。该发明使用生物相容性良好的二氧化硅作为修饰病毒的无机材料，安全性高；可以适应静脉注射途径给药，表面的二氧化硅涂层可以有效保护病毒载体，使其不被免疫系统清除，更好的将其递送到肿瘤部位，实现对肿瘤的杀伤作用。本发明在基因治疗领域具有重大应用前景。

本发明属于基因工程技术领域，公开了一种抑制乳腺癌细胞的增殖，侵袭和转移及促进凋亡的基因，基因为NR_026882。本发明通过荧光定量PCR检测正常乳腺上皮细胞MCF-10A以及乳腺癌细胞中LncRNA-DKFZP434K028表达情况，与正常乳腺上皮细胞MCF-10A相比，LncRNA-DKFZP434K028在乳腺癌细胞中的表达明显上调，在高侵袭性细胞MDA-MB-231中的表达量最高，在低侵袭性细胞MCF-7中表达量最低。敲除LncRNA-DKFZP434K028可抑制乳腺癌细胞MDA-MB-231增殖、侵袭能力并促进MDA-MB-231的凋亡。本发明对于乳腺癌的诊断和治疗有重要意义。

本发明公开了Cpxm2基因作为治疗靶点在制备抗糖尿病心肌病药物中的应用，属于生物医药技术领域。本发明发现Cpxm2可以作为靶标在制备抗糖尿病性心肌病药物中应用，通过过表达Cpxm2基因或蛋白水平在治疗糖尿病性心肌病中发挥作用。本发明结果显示，通过基因修饰过表达Cpxm2可以逆转心肌细胞损伤，有效缓解糖尿病或高糖引起的心肌肥大和心肌纤维化。

提供一种基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。基因编辑改造后的造血干细胞具有正常细胞功能，能显著提高胎儿血红蛋白的表达，用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的治疗。

提供一种基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法，包括通过基因编辑技术破坏BCL11A基因组CTTCCT区域。基因编辑后的造血干细胞具有正常细胞功能，能显著提高胎儿血红蛋白的表达，用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的治疗。

本发明涉及一种以乙型肝炎病毒核心蛋白作为载体将POKEMON基因的siRNA包裹于其中的制备方法。通过自行设计得到4对针对POKEMON基因的siRNA，并将该4对siRNA进行两两组合，将所述siRNA包裹于运输载体乙型肝炎病毒核心蛋白中，制备得到的siRNA载体取得明显优于单独使用siRNA的效果，且两两组合的siRNA抑瘤效果有协同作用，其中组合1的肿瘤抑制率为62.52％。